中新網(wǎng)上海3月1日電 題：“三問(wèn)”基因編輯 中國(guó)科學(xué)家提出安全檢測(cè)新方法
因?yàn)?ldquo;基因編輯嬰兒”事件，基因編輯被視為敏感的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)。人類是否需要基因編輯？什么樣的基因編輯技術(shù)可行？怎樣檢測(cè)技術(shù)安全性？北京時(shí)間1日凌晨，中國(guó)科學(xué)家的一項(xiàng)與基因編輯檢測(cè)有關(guān)的新技術(shù)——“GOTI”技術(shù)在國(guó)際權(quán)威學(xué)術(shù)期刊Science(《科學(xué)》)上發(fā)表，引發(fā)關(guān)于基因編輯的“三問(wèn)”。
觀察小鼠胚胎。中國(guó)科學(xué)院科技攝影聯(lián)盟 供圖
第一問(wèn)：人類是否需要基因編輯？
所謂基因編輯，是對(duì)基因組中的特定DNA片段進(jìn)行敲除、加入、替換等。
人類為何需要基因編輯？中國(guó)科學(xué)院神經(jīng)科學(xué)研究所研究員楊輝介紹，現(xiàn)在人類有約7000種罕見(jiàn)病，其中80%都是單基因遺傳病。人體的2萬(wàn)多個(gè)基因中，只要一個(gè)有突變，就可能出現(xiàn)遺傳病，比如，先天性失明、耳聾等。
他指出，這些罕見(jiàn)病涉及全球3億病人，總數(shù)非常大，但95%的罕見(jiàn)病沒(méi)有藥物，中國(guó)電影《我不是藥神》里的病人還算比較幸運(yùn)，因?yàn)橹辽僖呀?jīng)有藥可醫(yī)。
科學(xué)界嘗試用基因編輯去解決罕見(jiàn)病的難題。“如果我們有一把‘剪刀’，就是有效的基因編輯工具，能把突變的基因修正，是否就能治療這些病呢？”楊輝說(shuō)。
他介紹，基因治療的概念從上世紀(jì)80年代提出，經(jīng)過(guò)科學(xué)家們幾十年的努力，直到2010年后，才相繼出現(xiàn)幾種藥物，能治療某些單基因遺傳病，而這相對(duì)7000種罕見(jiàn)病的大數(shù)而言還遠(yuǎn)遠(yuǎn)太小，但FDA(美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局)預(yù)計(jì)，到2022年，超過(guò)40種基因治療新藥有望上市。
GOTI技術(shù)的實(shí)驗(yàn)流程及主要結(jié)果。中國(guó)科學(xué)院科技攝影聯(lián)盟 供圖
