誰受益？用于輕、中度阿爾茨海默癥

　　根據(jù)公布的三期臨床試驗(yàn)研究結(jié)果，“九期一”可改善輕度至中度阿爾茨海默癥患者認(rèn)知功能障礙，具有起效快、呈持續(xù)穩(wěn)健改善的特點(diǎn)，安全性好。

　　阿爾茨海默癥俗稱老年癡呆癥，一旦患病，人的記憶力、思維判斷能力等會像被腦海中的“橡皮擦”慢慢擦去。據(jù)統(tǒng)計(jì)，目前全球共有約4800萬患者。隨著我國人口老齡化加快，阿爾茨海默癥的危害越發(fā)顯現(xiàn)。

　　研發(fā)團(tuán)隊(duì)介紹，該新藥的三期臨床試驗(yàn)為期36周，相對于安慰劑平行對照組，認(rèn)知功能量表（ADAS-Cog）評分改善2.54分。針對于此，有醫(yī)藥界人士指出，作為慢性疾病的治療藥物，在更長時(shí)間周期內(nèi)的效果如何，還有待檢驗(yàn)。此外，新藥的作用機(jī)理仍值得進(jìn)一步深化研究。

　　國家藥監(jiān)局網(wǎng)站消息顯示，國家藥監(jiān)局要求申請人上市后繼續(xù)進(jìn)行藥理機(jī)制方面的研究和長期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按時(shí)提交有關(guān)試驗(yàn)數(shù)據(jù)。

　　對此，耿美玉解釋，團(tuán)隊(duì)還沒有正式提交大鼠長期致癌性試驗(yàn)報(bào)告，但相關(guān)數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)已全部完成，試驗(yàn)并未發(fā)現(xiàn)與本藥物相關(guān)的任何致癌風(fēng)險(xiǎn)。“按常規(guī)，新藥需要提交所有材料后才能獲批，但考慮到我國阿爾茨海默癥患者的用藥需求量大且緊急，所以目前國家藥監(jiān)局允許先上市，3個(gè)月內(nèi)補(bǔ)交材料。”

　　有多難？22年“接力跑”攻關(guān)原創(chuàng)新藥

　　在中國海洋大學(xué)、中科院上海藥物研究所、上海綠谷制藥有限公司的接續(xù)努力下，“九期一”研發(fā)團(tuán)隊(duì)歷時(shí)22年，終于闖出了一條道路。

　　耿美玉說，很長一段時(shí)期里，旁人難以理解團(tuán)隊(duì)選擇的研發(fā)路徑，即便在實(shí)驗(yàn)室跑完了“第一棒”，能否找到企業(yè)承接后續(xù)的巨額研發(fā)投入、承擔(dān)臨床試驗(yàn)失敗的巨大風(fēng)險(xiǎn)，一度也是未知數(shù)。

　　上海綠谷制藥董事長呂松濤說，雖然當(dāng)時(shí)完全不敢想何時(shí)才能成功，但既然攻關(guān)，就必須“背水一戰(zhàn)”。

　　“接力跑”不僅在研發(fā)端，也在審批端。能夠?qū)崿F(xiàn)“有條件批準(zhǔn)”的政策基礎(chǔ)，是我國自2016年起開展的藥品上市許可持有人制度。這是藥品審評審批制度改革的一項(xiàng)重要內(nèi)容，加速了我國新藥研發(fā)速度，讓新藥有機(jī)會先完成、再完美。

　　在新藥發(fā)布會上，上海市委常委、副市長吳清表示，“九期一”新藥研發(fā)成功并獲準(zhǔn)上市是國家不斷強(qiáng)化原始創(chuàng)新的重要標(biāo)志，上海將全力推進(jìn)支持，助力更多科研團(tuán)隊(duì)在攻克人類復(fù)雜疑難疾病的道路上提出更多“中國方案”、世界標(biāo)準(zhǔn)。（新華社記者董瑞豐、王琳琳、龔雯）